En un avance notable en la medicina moderna, un bebé llamado KJ ha recibido el primer tratamiento de edición genética personalizado diseñado para corregir una grave condición metabólica. Este tratamiento único ha sido creado en menos de siete meses y ofrece una nueva esperanza a los afectados por enfermedades genéticas raras. La técnica utilizada fue una versión avanzada de CRISPR, conocida como edición base, que puede modificar de manera precisa una letra del ADN.
KJ, que nació con un defecto genético que afecta la producción de una enzima vital, se convirtió en el primer paciente en recibir un tratamiento específicamente desarrollado para él. Aunque los efectos completos del tratamiento no se pueden determinar todavía, los médicos informan que el bebé está creciendo y prosperando, lo que sugiere que la edición genética puede haber sido, al menos, parcialmente exitosa.
Sin embargo, este caso también pone de manifiesto las dificultades que enfrenta la tecnología de edición genética. A pesar de su potencial para curar miles de condiciones, muchos tratamientos para enfermedades raras son demasiado costosos de desarrollar debido a la falta de un mercado rentable. A medida que la comunidad científica avanza en la creación de tratamientos personalizados, surge la necesidad urgente de encontrar modelos viables para hacer accesibles estas innovaciones a aquellos que más las necesitan.
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