Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento personalizado de edición genética, revelando el potencial y los desafíos de corregir enfermedades genéticas raras. Este tratamiento, diseñado por un equipo de más de 45 científicos en menos de siete meses, utiliza una nueva técnica de edición genética que permite reemplazar un solo nucleótido de ADN, marcando un hito en el campo de la medicina personalizada.
KJ nació con una condición metabólica letal causada por un error en su ADN, lo que llevó a su equipo médico a buscar una solución innovadora. Tras recibir el consentimiento de sus padres, los investigadores se apresuraron a desarrollar y aprobar un tratamiento que pudo ayudar al bebé. Aunque su caso es único y costoso, el equipo refleja la esperanza de que en el futuro, tratamientos personalizados puedan ser la norma para muchas enfermedades raras y no solo una excepción.
A pesar de los avances prometedores, esta innovación también subraya la preocupación sobre la accesibilidad de tratamientos para enfermedades poco frecuentes. A medida que se continúan explorando las posibilidades de la edición genética, los investigadores enfrentan el reto de escalar tratamientos individualizados y hacerlos viables económicamente. El caso de KJ es un poderoso recordatorio de que el futuro de la medicina podría estar en la personalización y en la rápida atención a las necesidades individuales de salud.
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