¡Revolución Médica! Este bebé recibe un tratamiento genético a medida, y los resultados son asombrosos.

Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, un avance que resalta las posibilidades de las nuevas tecnologías para combatir enfermedades genéticas raras. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos diseñó un tratamiento específico para corregir una mutación genética que causaba una condición metabólica potencialmente mortal en él.

Utilizando una versión avanzada de la tecnología CRISPR llamada ‘base editing’, los investigadores lograron cambiar una sola letra del ADN de KJ. Su condición, que provoca un aumento de amoníaco en el organismo, es comúnmente fatal sin un trasplante de hígado. A pesar de ser un tratamiento único y costoso, el éxito inicial observado en KJ sugiere que puede haber tenido un impacto positivo en su salud.

Este caso no solo marca un hito en la medicina personalizada, sino que también plantea desafíos sobre el futuro acceso a tratamientos genéticos. Los expertos están preocupados por la capacidad de la industria para desarrollar terapias para enfermedades raras, dado su alto costo y la falta de rentabilidad. Sin embargo, el caso de KJ podría ser un paso hacia una futura medicina donde los niños enfermos reciban tratamientos individualizados basados en sus necesidades genéticas.