En un avance sorprendente en la medicina, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, diseñado específicamente para corregir un defecto en su ADN. Este tratamiento se llevó a cabo en menos de siete meses y representa un hito en la capacidad de adaptar la edición genética a condiciones extremadamente raras. KJ sufre de una enfermedad metabólica grave debido a un error en un único gen, y los investigadores buscaron corregir este error vital para su supervivencia.
El equipo médico, que incluye a más de 45 científicos y médicos, utilizó una nueva tecnología de edición genética llamada base editing, que permite reemplazar letras específicas en el ADN. A pesar del éxito inicial, existe una gran preocupación sobre la viabilidad de tratamientos personalizados a gran escala, ya que los costos de desarrollo pueden ser prohibitivos, sobre todo para enfermedades muy raras. Esto plantea el dilema de cómo estas innovaciones pueden hacer una diferencia real en la vida de muchos pacientes que padecen afecciones poco comunes.
A pesar de los desafíos, la historia de KJ podría marcar el camino hacia un futuro donde tratamientos personalizados se vuelvan más accesibles. Aunque se están dando los primeros pasos, los expertos reconocen la urgencia de encontrar soluciones para escalar la edición genética a nivel práctico. El caso de KJ resalta la necesidad de abordar el vacío entre la capacidad potencial de la edición genética y su disponibilidad frente a las enfermedades raras, llevando a la comunidad científica a trabajar en la superación de estos obstáculos.
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