Un bebé de nombre Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha marcado un hito en la medicina al recibir el primer tratamiento personalizado de edición genética. Este tratamiento innovador fue diseñado para corregir un error específico en su ADN que causaba una condición metabólica mortal. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos se unió para crear esta terapia única, subrayando la promesa y los retos de la edición genética en el tratamiento de enfermedades raras.
La tecnología utilizada, conocida como base editing, permitió a los investigadores modificar una sola letra de ADN en el gen CPS1 de KJ, el cual era crucial para la producción de una enzima esencial. Aunque el tratamiento puede que nunca se repita debido a los altos costos de desarrollo, la exitosa administración de tres dosis al bebé ha generado un rayo de esperanza; su médico indica que KJ está mostrando signos de mejoría y crecimiento sano, lo que sugiere que la intervención fue, al menos, parcialmente efectiva.
Este caso no solo destaca la posibilidad de tratamientos a medida para más enfermedades, sino también las dificultades que enfrenta la industria para financiar terapias para condiciones extremadamente raras. A medida que se avanza en la investigación, el futuro de la medicina podría incluir clínicas donde se secuencien los ADN de los pacientes y se brinden soluciones personalizadas. Aún queda trabajo por hacer para hacer accesibles estos tratamientos innovadores a todos los que los necesiten.
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