Un innovador tratamiento de edición genética ha sido administrado a un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr., quien padece una rara y mortal condición metabólica. Este tratamiento, diseñado específicamente para él, constituye la primera aplicación de una terapia de edición genética pura desarrollada en menos de siete meses, marcando un hito en la medicina personalizada. El resultado de este experimento ofrece esperanza no solo para KJ, sino también para muchos otros afectados por condiciones genéticas poco comunes.
Los investigadores utilizando una nueva versión de la tecnología CRISPR, llamada base editing, lograron corregir una errónea letra en el ADN de KJ, que bloqueaba la producción de una enzima vital. Tras un diagnóstico temprano y con el consentimiento de los padres, se llevó a cabo un apresurado proceso de diseño y aprobación del tratamiento por parte de la FDA. A pesar de que no se puede determinar la efectividad del tratamiento sin realizar una biopsia, el médico a cargo ha notado que el niño no presenta complicaciones y está mostrando señales de mejoría.
Este caso no solo resalta los enormes avances en la edición genética, sino también los desafíos que enfrenta la industria médica para desarrollar tratamientos personalizables, especialmente cuando se trata de enfermedades raras que afectan a pocos pacientes. A medida que la tecnología avanza, el futuro de la medicina podría incluir tratamientos a la medida para niños enfermos, lo que representa un cambio de paradigma en cómo se abordan las enfermedades genéticas.
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