Un bebé, conocido como KJ, ha sido tratado con un innovador fármaco de edición genética personalizado, lo que representa un avance monumental en la medicina. Esta terapia fue diseñada específicamente para corregir una mutación genética que causa una enfermedad metabólica letal en el infante. Con la ayuda de un equipo de más de 45 científicos, se desarrolló rápidamente en menos de siete meses, mostrando el potencial de la edición genética para tratar enfermedades raras que impactan a la vida de los pequeños pacientes.
La técnica utilizada en este tratamiento se basa en una versión avanzada de la tecnología CRISPR llamada edición base, que tiene la capacidad de reemplazar letras específicas en el ADN. Aunque el costo de tratamientos personalizados puede ascender a cifras astronómicas, el progreso observado en KJ, quien ha mostrado signos de mejoría y está creciendo sin complicaciones, da esperanza a los padres de niños con condiciones similares. Sin embargo, los expertos advierten sobre el desafío financiero y ético que presenta el desarrollo de tratamientos para enfermedades ultra raras.
El caso de KJ también destaca la urgencia de encontrar formas de hacer que la edición genética esté más disponible para los pacientes. A medida que la comunidad científica avanza hacia la creación de tratamientos personalizables, surge la posibilidad de que, en el futuro, los padres puedan llevar a sus hijos a clínicas donde su ADN sea secuenciado y tratados en base a sus necesidades. La prometedora historia de KJ subraya el potencial transformador de la ciencia genética, mientras se exploran nuevas fronteras en el tratamiento de enfermedades hereditarias.
Leave a Reply