Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética diseñado específicamente para corregir un error en su ADN. Este tratamiento marca un hito al ser el primero en ser ajuste a las necesidades de un solo paciente, ofreciendo nuevas esperanzas en el campo de las enfermedades genéticas raras. Antes de su tratamiento, los médicos habían identificado que KJ sufría de una afección metabólica potencialmente mortal debido a un fallo en un gen vital.
El equipo, compuesto por más de 45 científicos y médicos, trabajó diligentemente para desarrollar y aprobar el tratamiento en menos de siete meses. Utilizando una nueva tecnología de edición llamada base editing, lograron corregir específicamente una letra en el ADN de KJ. Hasta ahora, KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y, aunque los médicos aún no pueden confirmar su efectividad completa, se observan signos positivos en su desarrollo, lo que podría indicar un curso más leve de su enfermedad.
Sin embargo, este avance también subraya un desafío en el mundo de la biotecnología: la dificultad de desarrollar tratamientos para condiciones extremadamente raras, donde los costos no se pueden justificar. A medida que la comunidad científica busca maneras de personalizar tratamientos, la historia de KJ resuena como un faro de esperanza, sugiriendo un futuro donde todos los niños enfermos puedan recibir terapias adaptadas a sus necesidades únicas, transformando así el enfoque frente a enfermedades genéticas.
Leave a Reply