En un avance notable en el campo de la medicina, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. fue tratado con la primera terapia de edición genética personalizada del mundo. Este tratamiento innovador busca corregir un error específico en su ADN asociado a una rara condición metabólica. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos diseñó y administró el tratamiento, destacando la promesa que la edición genética ofrece para tratar enfermedades raras.
Utilizando una versión avanzada de la tecnología CRISPR conocida como ‘base editing’, los investigadores pudieron modificar una sola letra de ADN en las células del bebé, un enfoque que ofrece precisión y un potencial sin precedentes. Aunque el tratamiento de KJ ha mostrado signos de éxito, su naturaleza personalizada y el alto costo hacen que sea poco probable que se repita. Este caso resalta tanto los avances en la medicina como los desafíos económicos asociados a la creación de tratamientos para condiciones ultra raras.
El futuro de la medicina podría transformarse si se desarrollan tratamientos personalizados de manera más accesible. Este trabajo pionero indica que en un futuro no muy lejano, los padres podrían llevar a sus hijos enfermos a clínicas para recibir terapias adaptadas a sus perfiles genéticos. Sin embargo, persisten preocupaciones sobre la viabilidad de escalar estos tratamientos personalizados, dejando a muchos pacientes con enfermedades raras sin opciones de cura asequibles. La historia de KJ es un rayo de esperanza en un campo lleno de desafíos.
Leave a Reply