Recientemente, un bebé llamado KJ Muldoon Jr. fue tratado con un innovador medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito histórico en el campo de la medicina. Este tratamiento tiene como objetivo corregir un fallo genético específico que causa una enfermedad metabólica mortal. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos desarrolló este tratamiento a medida, utilizando una nueva versión de la tecnología CRISPR llamada edición base, capaz de reemplazar una letra de ADN en un lugar preciso.
La intervención fue motivada por la detección de síntomas en KJ tras su nacimiento, donde se diagnosticó una enfermedad metabólica que puede ser fatal sin un trasplante de hígado. Tras recibir tres dosis del tratamiento sin complicaciones, los médicos han observado que el niño está creciendo y prosperando, lo que sugiere que la terapia podría estar funcionando, aunque aún no se conocen los resultados definitivos. Este avance subraya un futuro potencial en el que se ofrecerán tratamientos individualizados para enfermedades raras, aunque se enfrentan importantes desafíos de costo y acceso.
A pesar de las esperanzas generadas, el caso de KJ destaca una crisis creciente en la tecnología de edición genética, donde muchos tratamientos para enfermedades raras son tan costosos que las empresas no pueden recuperarlos económicamente. Aunque se reconoce el potencial de la edición genética para transformar la medicina, se necesita una solución para hacer accesibles estos tratamientos. La comunidad científica continúa trabajando para estandarizar y escalar este tipo de terapias, abriendo la puerta a un futuro donde las enfermedades genéticas raras puedan ser tratadas eficazmente.
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