En un avance revolucionario, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. recibió el primer tratamiento de edición genética personalizado, diseñado específicamente para corregir una enfermedad metabólica mortal. Este enfoque pionero, desarrollado en menos de siete meses, utiliza tecnología de edición genética avanzada para tratar condiciones extremadamente raras. La intervención se realizó gracias a un equipo de más de 45 científicos y médicos, destacando la promesa de un futuro donde estas enfermedades podrían ser tratadas de manera efectiva.
KJ nació con una mutación en su gen CPS1, la cual ocasionó una acumulación fatal de amoníaco en su organismo. Tras ser diagnosticado poco después de su nacimiento, sus padres accedieron a participar en esta innovadora terapia experimental. A lo largo del tratamiento, el pequeño recibió tres dosis de edición genética, y aunque aún no se han realizado pruebas definitivas, los médicos informan que KJ está ‘creciendo y prosperando’, lo que sugiere una mejora parcial en su estado de salud.
Sin embargo, este caso ilustra los desafíos enfrentados por la tecnología de edición genética. La mayoría de las condiciones que podrían beneficiarse de dichos tratamientos son tan raras que desarrollar una solución rentable se vuelve complicado. A pesar de estos obstáculos, el éxito en el caso de KJ enfatiza la urgencia de encontrar métodos para escalar los tratamientos personalizados. Los investigadores están comenzando a trabajar en procesos estandarizados que, en el futuro, podrían permitir a los médicos ofrecer terapias a medida para una gama más amplia de enfermedades genéticas.
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